Alzheimer’s drug revival prompts questions — ABC Chemicals

Когда одна дверь с надписью «возможное лечение болезни Альцгеймера» закрывается, кажется, что другая дверь была открыта изнутри.

Alzheimer’s drug revival prompts questions - ABC Chemicals

Источник: © Shutterstock

Биоген воскресил адуканумаб, антитело, которое нацелено на формирующий бляшки пептид амилоид-бета. В марте этого года Biogen остановила III фазу клинических испытаний антител, когда предварительные данные показали, что продолжение будет бесполезным. Однако, посмотрев на дополнительные данные, которые стали доступны после окончания испытаний, компания решила, что все выглядит немного более позитивно. После консультации с внешними консультантами и Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США, Biogen, по-видимому, планирует подать заявку на одобрение регулирующих органов в следующем году.

Это немного отдает мне желаемое за действительное. Было проведено два испытания, и результаты этих двух испытаний, по-видимому, несколько разошлись, причем одно испытание, по-видимому, показало более сильное преимущество, чем другое в группе пациентов, получавших самую высокую дозу препарата.

Компания не имеет объяснения этому расхождению. Это не совсем удивительно, учитывая сложность измерения прогресса болезни Альцгеймера, но также предполагает, что любой эффект, который оказывает препарат (если он не происходит по чистой случайности), плохо изучен. Для регулирующего органа это не является сильной основой для выпуска на рынок лекарств, которые могут быть предоставлены многим тысячам пациентов, возможно, со значительными затратами.

Но, как всегда в случае с потенциальным лечением болезни Альцгеймера, существует огромный соблазн накапливать ресурсы за любым положительным результатом, каким бы маленьким он ни был. С коммерческой точки зрения, реальным, обращающим болезнь лечением будет лицензия на печатание денег. С политической точки зрения регулятор, отрицающий потенциально изменяющее жизнь лечение, является трудным вызовом.

Это не должно быть частью уравнения. Регуляторные органы обязаны внимательно изучать данные и решать, действительно ли препарат эффективен или им нужно больше доказательств. Для регулирующего органа было бы совершенно разумно запрашивать новые испытания, уделяя особое внимание режиму лечения, который выглядел наиболее положительно в оригиналах.

Можно провести параллель с несколько спорным утверждением лечения Sarepta Exondys 51 (eteplirsen) от мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). Лечение было условно одобрено в 2016 году на основании довольно отрывочных данных. Однако уравнение здесь несколько иное. МДД является редким заболеванием, и одним из оснований для одобрения было предоставление компании доступа к пациентам для получения дополнительных данных о действии препарата. Небольшое количество пациентов также означало, что потенциальное бремя расходов для систем здравоохранения было относительно небольшим.

В случае Biogen, если компания действительно уверена в эффективности своего препарата, она должна быть готова инвестировать в более убедительные новые испытания, особенно с учетом потенциальной отдачи, если они будут успешными.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *