How biologics have changed the rules for pharma — ABC Chemicals

Было много шумихи по поводу появления биологических лекарств (биологических препаратов) с тех пор, как они появились в 1980-х годах. Они уже приносят реальную пользу пациентам с такими хроническими заболеваниями, как ревматоидный артрит, болезнь Крона и псориаз — и это только начало. Биологические препараты, один из наиболее быстро растущих классов терапевтических соединений, опережают рост низкомолекулярных лекарств. К 2020 году аналитики ожидают, что биопрепараты будут составлять более четверти всего фармацевтического рынка. Так что же эти новые методы лечения будут значить для отрасли?

How biologics have changed the rules for pharma - ABC Chemicals

Источник: © RSSL

Перекраивать модель

Биологи «полностью изменили методы лечения пациентов», — говорит Дейл Хречук-Херст, менеджер по развитию биофармацевтического бизнеса в RSSL, которая предоставляет услуги для мировой биофармацевтической, фармацевтической и медицинской промышленности.

В 20-м веке фармацевтические исследования были сосредоточены на лекарствах, созданных из небольших молекул, предназначенных для борьбы с болезнями. Напротив, в последнее десятилетие исследования были сосредоточены на биологических препаратах, которые производятся или производятся из живого источника и работают путем воздействия на конкретные химические вещества или клетки, участвующие в реакции иммунной системы организма.

How biologics have changed the rules for pharma - ABC Chemicals

Источник: © RSSL

Фил Кульман (Phil Kuhlman), главный научный сотрудник по биомолекулярному анализу в RSSL, объясняет, что малые молекулы, как правило, просты в производстве и стабильны, поэтому брать небольшую молекулу относительно легко в устной форме. Однако биологические препараты — это более крупные белки, пептиды, нуклеиновые кислоты или клетки, «поэтому этот мир охватывает гораздо более широкий спектр методов лечения».

Малые молекулы, говорит Кульман, «беспорядочные в своем действии — они проникают повсюду». Биологические препараты гораздо более специфичны и поэтому обычно имеют более низкую токсичность, а также более высокий профиль безопасности, чем маленькие молекулы. Однако он добавляет, что недостатки существуют. «Поскольку они большие, они, как правило, не могут попасть в те же места, что и маленькие молекулы. И они также имеют тенденцию двигаться медленнее [по телу] по сравнению с маленькими молекулами ».

Первым настоящим биологическим препаратом, появившимся на рынке, был человеческий инсулин в 1982 году. В течение этого десятилетия Кульман предположил, что промышленные гиганты пропустили шаг по сравнению с более мелкими конкурентами и стартапами, когда появились биологические препараты. «Крупные фармацевтические компании немного медленнее [к стоимости биологических препаратов], но их настигло приобретение небольших биотехнологических компаний для внедрения этой технологии», — говорит он.

Уорик Смит, генеральный директор Британской ассоциации биоаналогов, согласен с тем, что на рынке произошли изменения. «За последние 30 лет мы наблюдали переход от новых инновационных лекарств-блокбастеров — синтезированных химикатов — к биологическим лекарствам. Это большая перемена для отрасли в целом, но пациенты выигрывают, потому что [эти методы лечения] выращены из живых культур, они могут быть разработаны для связи с определенными частями тела, и, следовательно, могут быть более конкретными и эффективными для определенных условий по сравнению с химикаты, — говорит он. Тем не менее, Смит говорит, что биологические препараты имеют свою цену, поскольку они «дороже, чем синтезированные химические препараты, производить, проводить исследования и требовать более тщательного мониторинга пациентов».

«То, что мы видим здесь, — это достижения в медицине, понимание геномов, понимание болезней и типы лекарств, которые меняются, развиваются и становятся более биологическими по своей природе»

Луиджи Мартини

Еще одна причина высокой стоимости заключается в том, как цены на лекарства оцениваются, добавляет Кульман, так как многие из них классифицируются как лекарственные препараты передовой терапии (ATMP). «[ATMP] — это лекарство от условий, а не их контроль», — говорит Кульман. «От модели фармацевтики, если у вас есть лекарство, вы можете взять больше денег за него. Но в конечном итоге лечение этой болезни означает большую отдачу от денег [для медицины] ».

Учитывая их стоимость и радикальные изменения в том, как производятся лекарства для пациентов, биологические препараты можно рассматривать как серьезную встряску для отрасли. Однако главный научный сотрудник Королевского фармацевтического общества Луиджи Мартини считает, что это изменение в подходе к лечению больше похоже на эволюцию. Подчеркивая «массовые изменения» в лечении за последнее десятилетие, он приводит пример «живых лекарств», таких как терапия CAR-T (Т-клетки химерного рецептора антигена), которая использует иммунную систему для уничтожения раковых клеток. «То, что мы видим здесь, — это достижения в медицине, понимание геномов, понимание болезней, а также типы лекарств, которые меняются, развиваются и становятся более биологическими по природе», — говорит он.

How biologics have changed the rules for pharma - ABC Chemicals

Источник: © RSSL

Влияние биоаналогов

Конечно, со временем цены на лекарства упадут, так как биологические препараты воздействуют на фармацевтическую промышленность более традиционным образом: патентный обрыв. В настоящее время срок действия патентов истекает примерно у половины имеющихся на рынке биологических препаратов, что дает возможность разрабатывать общие версии или биологические аналоги. «Биологические аналоги приносят конкуренцию [на рынок], а их сниженная цена означает, что больше пациентов можно лечить за меньшие деньги», — говорит Смит.

Хречук-Херст говорит, что примером биоподобного сокращения затрат и увеличения доступа к пациентам является Truxima Celltrion — биоподобный ритуксимаб — который предоставил как минимум еще 50 000 пациентов доступ к этому лечению неходжкинской лимфомы.

How biologics have changed the rules for pharma - ABC Chemicals

Источник: © RSSL

Однако Кульман указывает на то, что снижение цен на лекарства «действительно работает, только если на рынке есть альтернативные источники». Одним из примеров, где цены не были снижены, является рынок инсулина: когда выдан патент на Humalog (insulin lispro), на рынке было только несколько участников — и цены взлетели.

Hreczuk-Hirst говорит, что это не все «простое плавание», когда речь идет о биологических аналогах. Он приводит пример Sandoz Biosalogs, подразделения Novartis и пионеров в этой области, которые отозвали приложение биоаналога «просто потому, что FDA требовало больше информации», даже если лекарство уже было признанным биоподобным.

Пока что биологические аналоги не произвели революцию в доступе пациентов к лечению, и лишь некоторые из них были одобрены, несмотря на рекомендации регулирующих органов по всему миру, которые прокладывают путь для быстрого развития. Причины такого медленного внедрения включают нормативные препятствия и расплывчатые рекомендации для биоаналогов, такие как «высокое сходство» или «отсутствие клинически значимых различий» между ним и исходным биологическим препаратом.

Промышленная реформа

Конечно, фармацевтическая индустрия должна обслуживать пациентов, предлагая новые лекарства, и биологические препараты являются ключевым примером этого. Однако Смит подчеркивает, что это не означает, что для некоторых пациентов старые лекарства уже не эффективны. «Мы не заменяем старые лекарства новыми. Мы расширяем ассортимент, предоставляя клиницистам более широкий выбор, чтобы гарантировать, что они могут назначать лучшие и наиболее экономически эффективные лекарства для своих пациентов ».

Смит полагает, что старая отраслевая модель, согласно которой создатели получают высокую цену в течение периода времени, когда нет конкуренции, за которой следует конкуренция, которая приводит к снижению цен, все еще работает для биологических и старых химических препаратов. Но он предупреждает, что будущая задача, особенно в отношении более сложных лекарств, заключается в том, чтобы цены не были настолько низкими, чтобы сделать обоснование инвестиций в новые биологические препараты, выходящие из-под патента, труднее. «С точки зрения доступа к пациентам замечательно, что мы увидели снижение цены на 80%, но когда разработка биоподобного продукта стоит сотни миллионов фунтов стерлингов, вам необходимо убедиться, что цена на более старые из них достаточна для поддержки этих инвестиций». он говорит.

How biologics have changed the rules for pharma - ABC Chemicals

Источник: © RSSL

Смит полагает, что NHS England «возможно, начала показывать путь», обеспечив в процессе закупок, что на момент истечения срока действия патента на рынке появится ряд производителей. «Это также гарантирует, что тот, кто взимает самую низкую цену, не забирает весь рынок — огромное препятствие для людей инвестировать в будущее», — говорит он.

Для Мартини индустрия формируется за счет биологических продуктов и лучшего понимания медицины. «Мы видим больше персонализации, или то, что американцы называют« точной медициной ». Мы видим, что в игру вступает больше диагностики, и люди проверяют, чтобы убедиться, что они являются хорошими кандидатами на эту терапию. Эти [лекарства] являются дорогостоящим механизмом действия и достаточно точным, поэтому люди должны пройти обследование, чтобы убедиться, что они дадут эффект », — говорит он.

В настоящее время индустрия движется к целенаправленному стратифицированному подходу, подбирая правильного пациента к правильной терапии, добавляет Мартини. «В старые времена существовал большой« блокбастер », который подходил всем и каждому, когда для лечения всех использовался один препарат с небольшим количеством сильных сторон. Мы постепенно отказываемся от этого подхода, и, конечно, фармацевтическая индустрия инвестирует в новые навыки и возможности, поэтому в результате мы наблюдаем изменение отрасли ».

How biologics have changed the rules for pharma - ABC Chemicals

Источник: © RSSL

Эта эволюция от маленьких молекул к большим биологическим препаратам, продиктованная нашим пониманием научных болезней и генетического состава, является «хорошей новостью» для пациентов, потому что они получают лучшее лечение и лучшие результаты, и является движением к «лечению людей, а не просто лечению болезней», Мартини говорит.

И, по мере реформирования отрасли, Кульман говорит, что существует «много новых и интересных технологий, направленных на удовлетворение потребностей пациентов так, как никогда раньше». Он считает, что биологические препараты — это «волшебная пуля», и теперь пациенты могут рассчитывать на возможность реального излечения, а не борьбы со своими болезнями, такими как слепота, рак и болезнь раздраженного кишечника. «С помощью одного или двух-трех процедур за короткий промежуток времени, биопрепараты могут трансформировать болезненное состояние, поэтому пациенты могут быть вылечены и не нуждаются в дальнейшем лечении до конца своей жизни», — говорит он.

Эта лечебная однократная терапия — это «настоящая революция, которая улучшает качество жизни пациентов», — говорит Хречук-Херст. Имея дело главным образом с редкими заболеваниями — и, возможно, прежде всего с бесхозными заболеваниями, — он предполагает, что при более глубоком понимании технологических процессов, связанных с этим лечением, будут также рассматриваться более распространенные заболевания.

По мнению Кульман, основной движущей силой того, что делает возможным такой прогресс, является более глубокое понимание отдельных болезней, включая их молекулярные и генетические составляющие болезни. Это позволило специфически нацеливаться на конкретные гены или пути в клетках и привело к разработке новой технологии для доставки контролируемых генетических манипуляций в клетках. «По сути, устранение дефекта в генетической структуре этого пациента и его лечение», — говорит он. «Это очень захватывающее время».

RSSLКомпания Reading Scientific Services Ltd (RSSL) уже более 30 лет предоставляет ведущие в отрасли научно-технические решения для мировой пищевой (FMCG), фармацевтической, медицинской и биофармацевтической отраслей.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *