FDA затвердило перший препарат для лікування у разі гіпереозинофільного синдрому

Актуальність

25 вересня 2020 р. Управління з санітарного нагляду за харчовими продуктами і лікарськими засобами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) затвердило застосування препарату меполізумаб (Nucala) для лікування дорослих та дітей віком >12 років з гіпереозинофільним синдромом курсом >6 міс. Меполізумаб є першим схваленим препаратом для лікування пацієнтів із гіпереозинофільним синдром (ГЕС) за останні 14 років.

Меполізумаб — гуманізоване моноклональне антитіло (IgG1, каппа), механізм дії якого спрямований на інтерлейкін (ІЛ)-5 людини з високою афінністю та специфічністю. ІЛ-5 є основним цитокіном, відповідальним за ріст та диференціацію, накопичення, активацію та виживання еозинофілів. Відповідно, меполізумаб забезпечує пригнічення ІЛ-5 з наномолярною активністю шляхом блокування зв’язування ІЛ-5 із альфа-ланцюгом рецепторного комплексу, який експресується на поверхні клітин еозинофілів, тим самим пригнічуючи передачу сигналу ІЛ-5 та зменшуючи утворення і виживання еозинофілів.

Про захворювання

ГЕС становить групу рідкісних гетерогенних розладів, що характеризуються стійкою еозинофілією (тобто ≥1500 клітин/мкл) з ознаками ураження органів внаслідок первинних (гематологічних) або вторинних (реактивних) причин. До основних симптомів, що супроводжують ГЕС, належать висип на шкірі, свербіж, бронхіальна астма, утруднення дихання, біль у животі, блювання, діарея, артрит, міалгія, серцева недостатність, тромбоз глибоких вен та анемія. На сьогодні відсутні епідеміологічні дані щодо поширеності ГЕС. У дослідженні F. Brito-Babapulle, проведеному у 2003 р., встановлено, що згідно з даними випадкової вибірки, у США за один рік третина пацієнтів з еозинофілією мала коморбідні діагнози, сумісні з ГЕС.

Нагадаємо, що на сьогодні методи лікування пацієнтів із ГЕС є недостатньо ефективними і безпечними. Відповідно до сучасних рекомендацій, терапія у разі ГЕС залежить від ступеня еозинофілії та клінічного статусу пацієнта.

Результати клінічного дослідження

Дозвіл на застосування препарату меполізумаб став можливим після оприлюднення результатів рандомізованого подвійного сліпого плацебо-контрольованого дослідження, в якому взяли участь 108 пацієнтів із ГЕС. У дослідження пацієнтам випадковим чином призначили меполізумаб/плацебо шляхом ін’єкцій кожні 4 тиж. У дослідженні порівнювали частку пацієнтів, які мали загострення ГЕС протягом 32-тижневого періоду лікування. Спалах ГЕС визначався як погіршення клінічних симптомів та ознак захворювання або підвищення рівня еозинофілів.

Результати дослідження продемонстрували, що пацієнти групи меполізумаб мали менше загострень ГЕС (28%) порівняно з групою плацебо (56%).

Аналіз безпеки продемонстрував, що найпоширенішими побічними ефектами, які спостерігалися у пацієнтів з ГЕС, були інфекції верхніх дихальних шляхів та біль у кінцівках.

  • Brito-Babapulle F. (2003) The eosinophilias, including the idiopathic hypereosinophilic syndrome. Br. J. Haematol., 121(2): 203–223. doi: 10.1046/j.1365-2141.2003.04195.x.
  • FDA (2020) FDA Approves First Drug to Treat Group of Rare Blood Disorders in Nearly 14 Years. FDA, Sept. 25.
  • National Institutes of Health (2009) Hypereosinophilic Syndrome: Current Approach to Diagnosis and Treatment. Ann. Rev. Med., 60: 293–306 (https://doi.org/10.1146/annurev.med.60.062107.090340).

Анна Хиць

25 вересня 2020 р. Управління з санітарного нагляду за харчовими продуктами і лікарськими засобами США (U.S. Food and Drug Administration — FDA) вперше за 14 років затвердило застосування препарату для лікування дорослих та дітей з гіпереозинофільним синдромом
Дополнительно:

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *